Präzise Genbearbeitung: Die Zukunft der Medizin

LOS ANGELES / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Eine neue Ära der Genbearbeitung verspricht, die Medizin grundlegend zu verändern. An der Spitze dieser Entwicklung steht der amerikanische Molekularbiologe David Liu, dessen bahnbrechende Technologien das Potenzial haben, genetische Krankheiten mit bisher unerreichter Präzision zu behandeln.

Die Genbearbeitung erlebt derzeit eine bedeutende Weiterentwicklung, die das Potenzial hat, die Medizin grundlegend zu verändern. Im Zentrum dieser Revolution steht der amerikanische Molekularbiologe David Liu, der für seine Pionierarbeit in der DNA-Umgestaltung bekannt ist. Liu, Professor am Broad Institute von MIT und Harvard, wurde kürzlich mit dem Breakthrough Prize in Life Sciences ausgezeichnet. Diese renommierte Auszeichnung würdigt seine Entwicklung von zwei transformativen Technologien: Base Editing und Prime Editing.

Base Editing, oft als CRISPR 2.0 bezeichnet, ermöglicht es, einzelne DNA-Basen mit hoher Präzision zu verändern. Diese Methode nutzt das Cas9-Protein, das so modifiziert wurde, dass es die DNA nicht mehr schneidet, sondern gezielt eine Base in eine andere umwandelt. Diese Technologie hat bereits in klinischen Studien Anwendung gefunden, darunter bei der Behandlung von AATD, einer seltenen genetischen Erkrankung, die Lunge und Leber betrifft.

Prime Editing geht noch einen Schritt weiter und ermöglicht es, ganze DNA-Abschnitte zu ersetzen. Diese Methode wird oft mit der ‘Suchen und Ersetzen’-Funktion eines Textverarbeitungsprogramms verglichen und bietet eine noch größere Flexibilität bei der Korrektur genetischer Fehler. Liu und sein Team haben bereits Fortschritte bei der Behandlung von Krankheiten wie Mukoviszidose erzielt, die durch fehlende DNA-Buchstaben verursacht werden.

Die Bedeutung dieser Technologien liegt nicht nur in ihrer medizinischen Anwendung, sondern auch in ihrem Potenzial, andere Bereiche zu revolutionieren. So könnten sie beispielsweise zur Entwicklung nährstoffreicherer oder krankheitsresistenterer Pflanzen beitragen. Liu betont, dass die Wissenschaft, die letztlich von der Gesellschaft finanziert wird, auch dieser zugutekommen sollte.

Die Verleihung des Breakthrough Prize erfolgt in einer Zeit, in der die Finanzierung der Wissenschaft in den USA unter Druck steht. Liu äußerte sich besorgt über die Kürzungen bei Institutionen wie den National Institutes of Health, die er als unverzichtbar für den wissenschaftlichen Fortschritt bezeichnet. Er sieht in der Genbearbeitung eine Möglichkeit, die Zukunft der Medizin entscheidend zu gestalten und hofft, dass die Unterstützung für die Forschung weiterhin gesichert bleibt.

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