FDA genehmigt neues Medikament zur Behandlung von Hämophilie

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat ein neues Medikament zur Behandlung von Hämophilie genehmigt, das Patienten eine weniger häufige Verabreichung ermöglicht.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat kürzlich Qfitlia (Fitusiran) zugelassen, ein innovatives Medikament zur routinemäßigen Prophylaxe bei Hämophilie A und B. Diese Erkrankungen, die durch genetische Defekte der Blutgerinnungsfaktoren VIII und IX verursacht werden, führen zu einer unzureichenden Blutgerinnung, was zu verlängerten Blutungen nach Verletzungen oder Operationen führen kann. Qfitlia bietet eine neue Behandlungsoption, die weniger häufige Injektionen erfordert, was einen bedeutenden Fortschritt für die betroffenen Patienten darstellt.

Im Gegensatz zu herkömmlichen Behandlungen ersetzt Qfitlia nicht den fehlenden Gerinnungsfaktor, sondern reduziert die Menge eines Proteins namens Antithrombin. Dies führt zu einem Anstieg des Thrombins, eines Enzyms, das für die Blutgerinnung entscheidend ist. Die Verabreichung erfolgt subkutan alle zwei Monate, wobei die Dosis und Häufigkeit der Injektionen durch den FDA-zugelassenen INNOVANCE Antithrombin-Diagnosetest angepasst werden. Dieser Test hilft, die Antithrombin-Aktivität im Zielbereich zu halten, um das Risiko von Blutungen und übermäßiger Blutgerinnung zu minimieren.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Qfitlia wurden in zwei multizentrischen, randomisierten klinischen Studien mit insgesamt 177 männlichen Patienten mit Hämophilie A oder B untersucht. In einer Studie hatten die Teilnehmer inhibitorische Antikörper gegen die Faktoren VIII oder IX und erhielten zuvor bedarfsorientierte Behandlungen mit sogenannten Bypass-Medikamenten. In der zweiten Studie hatten die Teilnehmer keine inhibitorischen Antikörper und wurden zuvor mit Gerinnungsfaktorkonzentraten behandelt. Die Studien zeigten, dass Qfitlia die jährliche Blutungsrate signifikant senken kann.

Besonders bemerkenswert ist die Reduktion der geschätzten jährlichen Blutungsrate um 73 % bei Patienten mit Inhibitoren und um 71 % bei Patienten ohne Inhibitoren, die mit dem antithrombinbasierten Dosierungsregime von Qfitlia behandelt wurden. Diese Ergebnisse verdeutlichen das Potenzial von Qfitlia, die Lebensqualität von Patienten mit Hämophilie erheblich zu verbessern.

Allerdings gibt es auch Risiken. Qfitlia trägt eine Warnung vor thrombotischen Ereignissen und Gallenblasenerkrankungen, wobei einige Patienten eine Entfernung der Gallenblase benötigen. Zudem besteht ein Risiko für Leberschäden, weshalb regelmäßige Leberfunktionstests erforderlich sind. Die häufigsten Nebenwirkungen sind virale Infektionen, Erkältungssymptome und bakterielle Infektionen.

Die FDA hat Qfitlia den Status eines Orphan Drug und Fast Track zuerkannt, was die Bedeutung und den dringenden Bedarf an neuen Behandlungsmöglichkeiten für seltene Erkrankungen wie Hämophilie unterstreicht. Die Genehmigung wurde an Sanofi erteilt, ein Unternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien spezialisiert hat.

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