KALIFORNIEN / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat kürzlich ein bedeutendes Medikament zur Behandlung der seltenen Stoffwechselerkrankung cerebrotendinöse Xanthomatose (CTX) zugelassen. Diese Entscheidung markiert einen wichtigen Fortschritt in der Therapie von seltenen genetischen Erkrankungen.
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Die FDA hat dem in Kalifornien ansässigen Unternehmen Mirum Pharmaceuticals die Zulassung für Ctexli (Chenodiol) zur Behandlung der genetischen Stoffwechselstörung cerebrotendinöse Xanthomatose (CTX) bei Erwachsenen erteilt. Diese Entscheidung wurde in einer Pressemitteilung der FDA am 21. Februar 2025 bekannt gegeben. Ctexli ist das erste von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von CTX, einer seltenen Lipidspeicherkrankheit, die durch eine Mutation im CYP27A1-Gen verursacht wird. Diese Mutation führt zu einem Enzymmangel, der die normale Cholesterinverarbeitung im Körper beeinträchtigt und zu einer verminderten Gallensäureproduktion in der Leber führt.
Die FDA betont ihr Engagement für die Unterstützung der Entwicklung neuer Medikamente für seltene Krankheiten, einschließlich sehr seltener Stoffwechselerkrankungen wie der cerebrotendinösen Xanthomatose. Dr. Janet Maynard, Direktorin des Office of Rare Diseases, Pediatrics, Urologic and Reproductive Medicine im Center for Drug Evaluation and Research der FDA, erklärte, dass CTX eine fortschreitende multisystemische Störung sei, die Patienten erheblich beeinträchtige und bisher keine zugelassenen Behandlungen hatte. Die heutige Zulassung bietet eine sichere und wirksame Behandlungsoption für CTX.
In einem Interview mit einer führenden Branchenpublikation sprach Roger Viney, Chief Commercial Officer bei ICE Pharma, über die Geschichte der Gallensäure-Therapeutika bis heute. Er betonte, dass die letzten 20 Jahre ein enormes Wachstum der medizinischen Forschung im Bereich der Gallensäuren erlebt haben. Bereits 1999 erkannte die wissenschaftliche Gemeinschaft, dass Gallensäuren als Stoffwechselregulatoren fungieren, was ein völlig neues Forschungsgebiet für gallensäurebasierte Medikamente eröffnete.
Ein weiteres Medikament zur Behandlung von CTX, der Chenodeoxycholsäure-Kandidat von Sigma-Tau Pharmaceuticals, erhielt 2016 eine positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur. Allerdings wurde 2021 gegen das inzwischen als Leadiant Biosciences bekannte Unternehmen eine Geldstrafe von 19,5 Millionen Euro wegen überhöhter Preise für sein CTX-Medikament verhängt.
Gleichzeitig schreiten zwei weitere Medikamente zur Behandlung einer anderen seltenen Lebererkrankung, der primären biliären Cholangitis (PBC), Anfang 2025 voran. Cour Pharmaceuticals erhielt im Januar 2025 von der FDA den Orphan-Drug-Status für sein CNP-104, ein biologisch abbaubares Nanopartikel, das einen Schlüsselautoantigen in PBC verkapselt. Im Februar 2025 erhielt Gilead Sciences von der Europäischen Kommission eine bedingte Marktzulassung für Seladelpar, einen oralen Agonisten des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptors-Delta.
Bezüglich der Zulassung von Ctexli erklärte die FDA in ihrer Pressemitteilung, dass die empfohlene Dosierung für Chenodiol 250 Milligramm beträgt, die dreimal täglich oral eingenommen werden. Die Verschreibungsinformationen enthalten eine Warnung vor Lebertoxizität bei allen Patienten und einem erhöhten Risiko für Leberschäden bei Patienten mit bestehenden Lebererkrankungen oder Gallengangsanomalien.
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